Una sola dosis de una novedosa terapia de edición genética ha logrado reducir hasta en un 62% los niveles de colesterol. VERVE-102, como se conoce esta terapia de edición genética, es eficaz para disminuir el riesgo de sufrir un infarto o un ictus, según demuestra este reciente estudio elaborado por la University College London.
El ensayo clínico ha incluido a 35 adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigota o enfermedad coronaria prematura. En el grupo que recibió la dosis más alta, el descenso del LDL ha llegado al 62 %, se ha mantenido hasta 18 meses en parte de los participantes y no se han registrado efectos adversos graves ligados a esa dosis, tal y como publican los autores en la New England Journal of Medicine.
En España, aproximadamente la mitad de la población adulta tiene el colesterol elevado, según la Fundación Española del Corazón (FEC). Se estima que hasta la mitad de quienes empieza el tratamiento para el colesterol lo abandona en el plazo de un año por distintos motivos. Entre ellos figuran la dificultad de tomar una pastilla cada día durante muchos años o la aparición de efectos secundarios.
Edición genética para bajar el colesterol
VERVE-102 se administra como una infusión única y utiliza edición genética para desactivar el gen que indica al hígado que produzca una proteína llamada PCSK9. Esa proteína suele impedir que el organismo elimine el colesterol LDL que circula por la sangre.
El planteamiento del tratamiento consiste en imitar una protección natural ya observada en personas que nacen con una versión inactiva de ese gen. Esas personas mantienen niveles muy bajos de colesterol durante toda su vida y presentan un riesgo mucho menor de enfermedad cardiaca.
En la dosis más alta no se observaron efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento. Sin embargo, Algunos participantes sí presentaron reacciones leves a la infusión y pequeños cambios temporales en una prueba hepática.
“Un hito enormemente ilusionante”
El profesor Riyaz Patel, del UCL Institute of Health Informatics, académico clínico de UCL, cardiólogo consultor en Barts Health y UCLH y uno de los responsables locales del ensayo, ha afirmado en declaraciones recogidas por Medical Xpress que “aún es pronto, pero este es un hito enormemente ilusionante”. “Estos hallazgos muestran que la tecnología funciona, es segura y ayuda a reducir el colesterol a niveles similares a los de los medicamentos de los que disponemos actualmente”, ha informado.
El doctor Patel ha añadido al medio Medical Xpress: “La terapia tiene el potencial de ofrecer un enfoque de ‘una vez y listo’ para una afección muy común, lo que sería transformador para prevenir infartos e ictus a largo plazo”.
El ensayo sigue en marcha y ya hay estudios de mayor tamaño previstos. Los hallazgos se presentaron en el congreso de la European Atherosclerosis Society celebrado en Atenas el lunes 25 de mayo, y el estudio está patrocinado por Verve Therapeutics, una empresa propiedad de Eli Lilly.
Los especialistas del Instituto Europeo de Salud y Bienestar Social coinciden en que la prevención es la herramienta más eficaz para mantener una buena salud cardiovascular y prevenir el colesterol alto. La combinación de una alimentación equilibrada, la práctica regular de ejercicio físico y el abandono de hábitos nocivos puede marcar una diferencia significativa en la calidad y la esperanza de vida.
